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PERIÓDICO CUBANO

Estudio genético trae posible cura a enfermedades pulmonares

Estados Unidos

Estudio genético trae posible cura a enfermedades pulmonares

Investigación estadounidense logra curar enfermedad congénita en ratones, que podría servir para solucionar patologías en humanos

Estudio de edición genética en ratones podría dar solución a patologías pulmonares congénitas en humanos

Estudio de edición genética en ratones podría dar solución a patologías pulmonares congénitas en humanos. (RTVE.ES)

Recientemente a través de la revista Science Translational Medicine se dio a conocer una nueva técnica, por medio de la cual se puede curar una enfermedad pulmonar congénita de los ratones de los ratones.

Dicha enfermedad no posee un nombre particular, sin embargo se conoce que se origina por la mutación del gen SFTPC I73T el cual afecta a la proteína encargada de la síntesis del surfactante C, mutación que también se ha podido observar en el genoma humano; de esta manera lo ha afirmado el director científico del Instituto de Medicina Regenerativa de Pensilvania, Edward Morrisey (uno de los investigadores).

A través de este estudio se ha podido observar cómo la totalidad de los roedores que padecen de la enfermedad fallecen poco tiempo después de nacido, sin embargo, los que han recibido el tratamiento genético han aumentado su expectativa de vida al mejorar el desarrollo de las células epiteliales y secretoras, logrando optimizar la morfología pulmonar.

Esto se ha logrado por medio de la inactivación del gen defectuoso, cortando y pegando el gen  CRISPR-Cas9 que logra generar la mejoría, lo cual ha sido posible por medio de la administración de reactivos CRISPR en los fetos de los ratones.

“La clave fue averiguar cómo dirigir el sistema de edición genética a las células que recubren las vías respiratorias de los pulmones”, fueron palabras de Morrisey al habla del descubrimiento.

Los mayores avances en el desarrollo pulmonar se evidenciaron en a nivel de las neumocitos tipo 2, células de gran importancia ya que (entre otras funciones) son los encargados de romper la tensión superficial de la sangre para poder llevar a cabo el intercambio gaseoso a nivel de los pulmones por medio de la síntesis del surfactante pulmonar evitando su colapso.

El estudio fue llevado a cabo por los especialistas de investigadores del Hospital de Filadelfia y Medicina Penn (CHOP), quienes llevaron a cabo la administración del reactivo cuatro  días antes  del nacimiento de los roedores, lo que equivale al tercer trimestres del período de gestación humano.

A pesar de que este estudio sólo ha sido probado en animales, su efectividad representa una esperanza en la solución de pacientes que presenten enfermedades congénitas como lo son fibrosis quística o la deficiencia de proteína surfactante, cuyas opciones de tratamiento y solución son altamente limitadas.

“Los bebés que nacen con deficiencias de surfactantes presentaron dificultad respiratoria grave al nacer y con frecuencia mueren. Las células epiteliales alveolares de tipo 2 también contienen una población de células madre importante para la regeneración pulmonar de los adultos “, “La capacidad de curar o mitigar una enfermedad mediante la edición genética a mediados o finales del periodo de gestación es particularmente importante para las enfermedades pulmonares, cuya función se vuelve más importante en el momento del nacimiento”, acota el genetista.

El siguiente paso para este grupo de investigadores es optimizar la eficiencia de la edición genética que hasta ahora han empleado, para así poder lograr eficazmente la modificación del revestimiento epitelial de los pulmones.

Con Información de NCYT

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