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Científicos trabajan en un nuevo enfoque para tratar el autismo

TECNOLOGÍA

Científicos trabajan en un nuevo enfoque para tratar el autismo

La edición genética podría tener la clave para el tratamiento de la enfermedad

Un grupo de investigadores pertenecientes a al Instituto Tecnológico de Massachusets (MIT) ha revelado sus experimentos en edición del código genético CRISPR de un conjunto de monos que podría servir de base para estudiar tratamientos sobre el autismo y otros desórdenes graves del desarrollo neuronal.

La prestigiosa revista científica Nature ha publicado en su portal web los resultados del estudio donde los animales desarrollaron una mutación genética donde presentaban características de comportamiento y conectividad cerebral similares a las de las personas.

‘Nuestro objetivo es generar un modelo que nos ayude a comprender mejor el mecanismo biológico neuronal del autismo y descubrir opciones de tratamientos que serán mucho más trasladables a los humanos’, afirmó Guoping Feng, uno de los científicos del Instituto para investigación cerebral del MIT y uno de los autores del estudio.

“Si bien la investigación con ratones sigue siendo muy importante, creemos que los modelos genéticos con primates nos ayudarán a desarrollar mejores medicinas y, posiblemente, incluso terapias con genes para algunas formas severas de autismo”, afirmó Robert Desimone, director del Instituto de Investigación cerebral del MIT y otro de los responsables del experimento.

Los investigadores se han dado a la tarea de encontrar novedosos tratamientos para el autismo y, hasta la fecha, no se han obtenido grandes avances. Ahora esta investigación, identifica centenares de variantes genéticas asociadas con el espectro del autismo y los científicos se centraron en un gen que guardaba una fuerte asociación, conocido como Shank3.

Este gen en específico es responsable de la aparición de un raro desorden neurológico llamado “Síndrome de Phelan-McDermid”, entre cuyas características figura la discapacidad intelectual, discapacidad en el habla y en el sueño, y conductas repetitivas.

Los monos enfermos se despertaban con frecuencia durante la noche, además de mostrar conductas repetitivas. También se involucraban en menos interacciones sociales que otros macacos.

Mediante la técnica CRISPR se pueden modificar los genes. Los expertos confían en comenzar el próximo año tratamientos de prueba que podrían tener un impacto en los síntomas relacionados con esta patología.

El autismo abarca un amplio espectro de trastornos que, en su manifestación fenotípica, se caracterizan por deficiencias persistentes en la comunicación social y en la interacción social en diversos contextos, unidas a patrones restrictivos y repetitivos de comportamiento, intereses o actividades. Estos síntomas han de estar presentes en las primeras fases del período de desarrollo de la persona, aunque pueden no manifestarse totalmente hasta que las demandas sociales superan sus limitaciones. También pueden permanecer enmascarados por estrategias aprendidas.

 

Con información de EFE

 

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